改进CAR-T疗法：单细胞多组学表征疗效关键细胞

CAR-T疗法作为目前最成功的细胞治疗产品，为众多血液瘤患者带来了治愈的希望，但也有部分患者会治疗无效或复发，如何提升Car-T疗法的效果是摆在药物开发者面前的一道挑战。

序祯达利用自身完善的多组学平台搭建起了一套覆盖细胞与基因疗法药物生产、临床前研究与临床试验的解决方案。在质量控制与安全性评价方面，提供病毒及非病毒载体、基因编辑、iPSC等多种技术路线，涉及基因组整合效率与风险、基因编辑在靶与脱靶风险、iPSC遗传风险、载体序列检测、外源污染检测等多方面检测服务。凭借这些成熟的技术方案与服务，已携手业内领先的合作伙伴完成了数项IND与临床试验项目以及上千例临床样本检测，其中也包含将单细胞技术与大数据分析相结合，助力开发更有效的细胞免疫疗法。

单细胞测序跟踪输注的CAR-T细胞

来自美国圣犹大儿童研究医院的研究人员，通过单细胞RNA和TCR测序技术，分析输注前CAR-T细胞产品和输注后患者体内的CAR-T细胞，利用特征基因定义出疗效关键细胞亚群，并用TCR建立起细胞追踪谱系，最终在CAR-T细胞产品中实现效应细胞的识别和富集，为CAR-T疗法改进提供了新的思路。

相关研究成果发表于《Cancer Discovery》：Common trajectories of highly effective CD19-specific CAR T cells identified by endogenous T cell receptor lineages.

精确表征、追踪、富集效应细胞

如今，常规研究中往往将CAR-T细胞产品作为一个整体，假设其中大部分细胞功能与活性相似，但本文作者利用单细胞研究手段揭示了不同细胞亚群间的差异，并利用TCR这一T细胞的“条形码”将输注前产品中的前效应细胞与输注后患者体内的效应细胞联系起来，为效应细胞的富集和追踪提供了有效手段。

参考文献：

Wilson TL, Kim H, Chou CH, et al. Common trajectories of highly effective CD19-specific CAR T cells identified by endogenous T cell receptor lineages [published online ahead of print, 2022 Jul 6]. Cancer Discov. 2022;candisc.1508.2021. doi:10.1158/2159-8290.CD-21-1508