序祯达细胞与基因疗法解决方案 | Mission Bio单细胞技术加速细胞和基因疗法的研发与生产

上周我们邀请到Mission Bio中国区技术应用联络官李春莹博士，在序祯达直播间与大家分享《序祯达生物细胞与基因疗法解决方案系列-Mission Bio单细胞技术加速细胞和基因疗法的研发与生产》主题讲座，通过相关应用场景与研究案例解读单细胞测序技术的原理与优势。错过直播的小伙伴们不用担心，我们特地将回放视频和关键内容做了整理。

细胞和基因疗法（CGT，Cell and Gene Therapy）是癌症和遗传病治疗的新领域，也是目前生物医药领域最具前景的发展方向。在细胞和基因治疗产品开发和生产的环节中需要进行检测和质控，以保证疗法的安全性和有效性。以往研究中用到的是基于细胞群体层面的分析方法，缺点在于面对具有高度异质性的细胞产品时有一定的局限性，对于经过基因编辑后的细胞产物表征尚不充分。为克服以上技术缺点，多组学、兼容多种变异类型的高通量单细胞测序(single-cell sequencing，SCS)能够高效地解决CGT产品研发和生产中遇到的基因组和蛋白表达表征问题。

李春莹博士介绍道“单细胞DNA和Protein测序技术的应用，在分子层面可获得同一个细胞的基因组变异和蛋白表达信息，让研究者能够更好的理解肿瘤的克隆组成以及演化、良恶转化和耐药机制等。在CGT的研发和生产应用中，使用单细胞分析，无需进行单细胞分选和克隆培养，一次分析即可获得数千个单细胞的基因型和蛋白表型，高灵敏度地检测出编辑后可能存在的脱靶编辑少数细胞群体，提供准确的基因组共编辑的定性分析和不同细胞克隆所占比例的定量分析结果。”

直播中提到的Tapestri单细胞DNA+Protein分析平台以DNA为基础，利用两步微流控技术可以准确地检测单个细胞的SNV、Indel、CNV、LOH和染色体易位等DNA层面的变异信息，还能同时检测同一个细胞的蛋白表达，从而让研究团队获得精确的细胞克隆图谱。同时，联合序祯达生物完善的多组学平台可以对检测的开发需求进行相应Panel定制，实现高灵敏度、高特异性地检测基因组或外源序列，并应用在多种细胞和基因治疗产物的表征中，以更可靠、更高效的方式展开细胞与基因工程，为前期发现到临床研究的全过程赋予前进的动力。

问题集锦回顾

以下是在线观众的问题及答案，与大家共享。

问1：对于单细胞水平的检测是否有监管要求？

答1：

目前无论是FDA还是CDE等监管部门都有发表一些要求，我们可以看到出现最多的关键词就是“安全性”。凡是涉及到安全性隐患的都是需要表征的。在国内法相应规当中需要对载体拷贝数、转导效率进行检测，且要求中明确说明需要使用能够准确定量的方法。那么为了达到准确的结果，单细胞技术已经凸显出它的优势。细胞跟基因治疗领域是一个非常新兴的领域，虽然现在没有明确的规定，但我相信通过技术的推行我们会加速应用标准化这样一个过程。

问2：Panel怎么定制，周期多久？

答2：

目前的周期在一个月左右。有两种定制的方法，一种是自助化的定制，在Tapestri Designer的线上平台输入您感兴趣的基因、位点，就可以实现网站定制；另外一种就是我们联合序祯达生物启动的“白手套计划”：根据载体和特殊应用需求，通过序祯达生物多组学平台实现Panel的定制化需求。